Ko Qfitlia (Fitusiran), he rongoa rongoa a-SiRNA mo te hemophilia kua whakaaetia e te FDA. Ko ko te RNA pokanoa iti (siRNA) i runga i te rongoa tera ka pokanoa ki nga anticoagulants taiao penei i te antithrombin (AT) me te aukati ara o te kiko kiko (TFPI). Ka herea ki te AT mRNA i roto i te ate ka aukati i te whakamaoritanga AT na reira ka whakaitihia te antithrombin me te whakapai ake i te whakatipu thrombin. Ka tukuna hei werohanga subcutaneous timata kotahi ia rua marama. Ko te horopeta me te auau o nga werohanga ka whakatikahia ma te whakamahi i te INNOVANCE Antithrombin hoa tātaritanga hei whakarite i te mahi antithrombin i roto i te awhe whaainga. Kaore i te whakaaetia te horopeta kua whakaritea. He mea nui te maimoatanga hou mo nga turoro na te mea he iti ake te whakahaere i etahi atu whiringa o naianei.
Kua whakaaetia a Qfitlia (fitusiran) i Amerika (i te 28 o Poutū-te-rangi 2025) mo te aukati i nga wa katoa hei aukati, hei whakaiti ranei i te auau o te whakaheke toto i roto i nga pakeke me nga tamariki 12 tau me te pakeke ake me te hemophilia A, te hemophilia B ranei, me te kore o te tauwehe VIII me te IX aukati (whakakore i nga antibodies). He mea nui te maimoatanga hou na te mea he iti ake te whakahaere (ka timata kotahi ia rua marama) i etahi atu whiringa o naianei.
Ko nga mate whakaheke toto i roto i te hemophilia ka puta mai na te kore e tika o nga take whakaheke toto. Ko te mate hemophilia A ka puta mai na te ngoikoretanga o te tauwehe totoka VIII (FVIII), ko te hemophilia B na te iti o te tauwehe IX (FIX). Ko te kore o te tauwehe mahi XI te haepapa mo te hemophilia C. Ko enei ahuatanga ka rongoa ma te whakauru i te tauwehe katoo kua oti te whakarite i te arumoni, i te hua kore-tauwehe ranei hei whakakapi mahi mo te take ngaro.
Ko te Octocog alfa (Advate), he putanga 'iranga ira ma te whakamahi i te hangarau DNA' o te tauwehe totoka VIII, e whakamahia nuitia ana mo te aukati me te tono mo te mate hemophilia A. Mo te hemophilia B, nonacog alfa (BeneFix), e he putanga hangarau o te tauwehe toto IX e whakamahia nuitia ana.
Hympavzi (marstacimab-hncq) i whakaaetia i roto i te USA (i te 11 Oketopa 2024) me te EU (i te 19 Mahuru 2024) hei rongoa hou mo te aukati i nga waahanga whakaheke toto i roto i nga tangata whai hemophilia A he hemophilia B ranei. ka whakaiti i tana mahi anticoagulation ma reira ka piki ake te nui o te thrombin. Ko tenei te maimoatanga tuatahi, kore take me te kotahi-wiki mo te hemophilia B.
Ko tetahi atu antibody monoclonal, Concizumab (Alhemo) i whakaaetia i roto i nga USA (i te 20 Hakihea 2024) me te EU (i te 16 Hakihea 2024) mo te aukati i nga waahanga whakaheke toto i roto i nga turoro me te hemophilia A me te aukati tauwehe VIII, te hemophilia B ranei me te aukati IX. Ko etahi o nga turoro hemophilia i runga i nga "rongoa tauwehe toto" hei rongoa i o ratau mate whakaheke toto ka whanake he paturopi (ki nga rongoa tauwehe toto). Ko nga paturopi i hangaia ka aukati i te mahi a nga "rongoa take clotting" ka iti ake te whai hua. Ko te Concizumab (Alhemo), ka tukuna ia ra hei werohanga i raro i te kiri, ko te tikanga ki te rongoa i tenei mate i rongoatia mai i nga wa o mua ma te whakararu i te aukati mate na roto i nga werohanga o ia ra o nga mea whakaheke toto.
Ahakoa ko te mpavzi (marstacimab-hncq) me te Concizumab (Alhemo) he paturopi monoclonal, ko te maimoatanga hou Qfitlia (fitusiran) he rongoa iti e pa ana ki te RNA (siRNA) e whakararu ana i nga anticoagulants taiao penei i te antithrombin (AT) me te aukati ara o te kiko (TFPI). Ka herea ki te AT mRNA i roto i te ate me te aukati i te whakamaoritanga AT na reira ka whakaiti i te antithrombin me te whakapai ake i te whakatipu thrombin.
Ko te Qfitlia (fitusiran) ka tukuna hei werohanga subcutaneous timata kotahi ia rua marama.
Ko te horopeta me te auau o nga werohanga ka whakatikahia ma te whakamahi i te INNOVANCE Antithrombin hoa tātaritanga hei whakarite i te mahi antithrombin i roto i te awhe whaainga. Kaore i te whakaaetia te horopeta kua whakaritea. Ahakoa tenei, he mea nui te rongoa hou mo nga turoro na te mea he iti ake te whakahaere i etahi atu whiringa o naianei.
***
Tohutoro:
- Tuku Panui a te FDA - Ka whakaae te FDA ki te maimoatanga hou mo te Hemophilia A, B ranei, me te kore ranei o nga Kaihanga Tauira. I whakairihia 28 Maehe 2025. Kei te waatea i https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
He tuhinga hono:
- Ko te Concizumab (Alhemo) mo te Hemophilia A, B ranei me nga Inhibitors (29 Hakihea 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Te maimoatanga hou mo te mate hemophilia (12 Oketopa 2024)
***
